几天前，美国 FDA 批准了一款新药上市，逐渐吸引了世界各地媒体的关注：
新药物 Zolgensma 正式被批准上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症，但价格也十分高昂，一次治疗需要花费 212.5 万美元（约 1469 万人民币）。
这样高昂的费用，无疑将 Zolgensma 变成了目前世界上最贵的药物。一时间，人们议论纷纷。
或许是因为《我不是药神》去年的热映，国内网友们对 Zolgensma 的讨论也集中在天价药的研发和销售困境上。
一部分人认为，这样高昂的价格没有几个病人家庭承担得起，付不起的患者家庭只能眼睁睁地看着孩子生病，富人却能花钱买命。从这个意义上来说，药企定价不合理。药企应该通过降低药价、让更多患者能够买得起、提高销售量的方式来盈利。
但另一部分人认为，高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本，如果药品上市后，药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话，今后企业资助科学家研发新药的动力就会降低，从长远发展来看对所有人都是不利的。
所以，Zolgensma 的定价真的有必要这么贵吗？
定价这么贵，到底有几个人能买得起？
专利保护期限结束前，有没有任何方法能降低这种药的价格？
要回答这些问题，或许可以仔细看看这 212 万美元的天价药，从研发到今天定价都经历了什么 …
首先，需要明确的一点是，Zolgensma 是针对脊髓性肌肉萎缩症研发的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。
这种疾病是由基因缺陷引起的。患上这种疾病的个体，由于这种基因缺陷，无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白 SMN。而 Zolgensma 这种药物的治疗方法，是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒，弥补这个基因缺陷，从而使个体能够重新产生 SMN 蛋白。
进入临床试验后，Zolgensma 的疗效对很多家庭来说，简直像是奇迹。
比如今年三岁半的小女孩 Evelyn，就是参加临床实验的孩子之一。
刚刚出生后没多久，她就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症，如果不接受治疗，可能只能活到 15 个月大。
看着疾病渐渐地让 Evelyn 失去活力，从不能爬、不能翻身，到不能自主吞咽和呼吸，Evelyn 的父母非常痛苦。
所幸这个时候他们接触到了处于试验阶段的基因疗法 Zolgensma，在充分了解了治疗的原理后，他们同意让女儿试一试。
在接受了新药物的治疗后，不到两个月，小 Evelyn 身上就出现了让人惊喜的变化：她开始像正常孩子一样长身体，能自己翻身，打滚，变得更有活力。
医生相信，药物已经对她起效了。
之后的三年里，父母带着 Evelyn 定时回医院检查，她的身体状况非常稳定，成长也很正常。
不再需要任何药物或者医疗器械辅助。
她就像所有健康的 3 岁多的小女孩那样，每天开开心心、蹦蹦跳跳，让父母都差点忘了她是患上过脊髓性肌肉萎缩症的孩子。
和 Evelyn 一样在医院在临床实验阶段，通过 Zolgensma 治愈了脊髓性肌肉萎缩症的孩子还有很多。
在诺华公开的报告中，第一期有总共 15 名，在出生后没多久被确诊为脊髓性肌肉萎缩症的婴儿，参与了临床实验。参加时他们的平均年龄都小于 6 个月，其中四名已经开始需要呼吸机的辅助才能生存了。
在使用 Zolgensma 治疗后，这些原本无法健康成长的婴儿，像正常的孩子一样开始长大。
11 名婴儿在注射药物后三个月内，肌肉萎缩的症状开始得到明显改善。
15 名婴儿都成功地避免和改善了原本可能产生的呼吸问题，不再需要永久性地依赖呼吸机的帮助。
截止到 2019 年 3 月 8 日最近一次随访，接受治疗的这 15 名儿童都健康地活着。
（图为通过 Zolgensma 治愈了脊髓性肌肉萎缩症的小男孩 Madison）
所以，Zolgensma 的成功研发意味着，患病的婴儿极有可能仅仅通过一次性的治疗，就能获得永久性的康复。
FDA 的局长也在公告中提到了这种药物的有效性，认为这是用基因疗法治疗罕见病的又一个里程碑式的突破。
在有效性得到保障后，可以再来看看这种药物的需求量。
脊椎性肌肉萎缩症，虽然对于大部分人来说听起来很罕见，但按照美国相关机构的统计，大概每一万名新生儿中，就有一个脊髓性肌肉萎缩症患者。如果不及时治疗，有超过 90% 的患者会在一岁以前死亡或者留下终身残疾。
从药企的角度而言，这种药物的销售市场，虽然毫无疑问地会比针对一些常见疾病的药品销售市场小，但还是比一些举世罕见的疾病的医疗市场大得多的。
这也意味着，这种药物的需求量相对于一些极端罕见的疾病要高得多，药企的销售市场是有保障的。有医生估计，Zolgensma 的初期年销售额有望超过 26 亿美元。
或许，也正因它的有效性和良好的销售前景，诺华集团才会在去年花费 87 亿美金收购了研发出 Zolgensma 的生物科技公司 AveXis，以此来获得 Zolgensma 的生产和销售权。
第三，值得注意的是，诺华公司目前对 Zolgensma 的定价，相比于之前治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物价格，并没有高出太多。
是的，如果将 212 万美元单纯看作 ” 一剂药 ” 的价格，毫无疑问是高得离谱的。
但如果将它看做 ” 一种治愈手段 “，和之前已有的一些治疗方法相比，算不上最贵，甚至还要便宜很多。
这里说的 ” 之前的治疗方法 “，主要是指另一种药物 Spinraza。
Spinraza 是一种在 2016 年被批准上市，目前已经有超过 7500 名患者使用的脊椎性肌肉萎缩症的药物。
和 Zolgensma 的 ” 一次见效 ” 不同，Spinraza 需要定期注射，治疗期常常在 5 年以上。而第一年的药费是 75 万美元，之后每年的药费为 37.5 万美元，5 年下来用药费用至少是 225 万美元。
从这个角度上来说，Zolgensma 似乎要更划算。尤其是考虑到诺华目前推出的支付方案，允许患者家庭在 5 年内支付完 212 万美元的药费，这也就是说平均到每年，大概需要支付 42.5 万美元，比起 Spinraza 总体更便宜。
在诺华官网宣布新药上市的页面，也有明确写道，目前对于脊髓性肌肉萎缩症的治疗方法，常常是将其当做慢性疾病，患者往往从出生后一直到 10 岁，都需要接受治疗，治疗费用超过 400 万美元。所以与长期治疗手段相比，Zolgensma 预计更能节省医疗保健系统的支出。
另外，竞争对手 Spinraza 的发展情况，也能给 Zolgensma 这种药物的销售情况提供参考。
在 2016 年被批准上市后，Spinraza 通过和医保系统的合作，已经将药物卖给了 7500 名患者。2018 年的销售总额达到了 17 亿美元。
从药企的角度，Spinraza 的上市和销售带来了巨大的利润；从患者的角度，比起完全没有治疗办法，有治疗办法但却很昂贵、需要通过医疗保险甚至借款的方式来获得，似乎是一个更好的结果。
所以，对于总价格更低、治疗办法更加高效的 Zolgensma，大众或许还有关于它价格的种种争议，金融市场却十分看好它。
就在诺华公布了 Zolgensma 上市后，当天下午诺华的估价就上涨了近 4%，显示了市场对 Zolgensma 这种药物的信心。（与此相对，销售 Spinraza 的公司 Biogen 股价下跌了 1%）
不过，普通大众无法独自支付天价药的事实，药企也是明白的。
对于普通的患病家庭而言，就算 Zolgensma 很有效，但如果没钱、用不起，Zolgensma 的存在对个体依然没有意义，甚至还会让人更加遗憾。
所以，诺华公司也表示，目前他们正在与超过 15 家保险公司，就患者购买 Zolgensma 的方式进行讨论，争取让药企的利益与患者的利益、医疗保险系统的利益，尽可能地保持统一。目前暂定的 “5 年分期付款 ” 的办法，也是一种降低个人和保险公司负担的办法。
另外，值得注意的是，开发出 Zolgensma 的生物科技公司 AveXis，是一家一直致力于研发罕见遗传病治疗办法的公司。在被诺华收购后，AveXis 有了更充足的资金，拥有 4 个研发基地和 1000 多名高新技术员工，预计在 2019 年和 2020 年，还有两个新的项目能进入临床实验阶段。
所以，今后他们可能会研发出更多能够治疗罕见遗传病的 ” 奇药 “，但价格方面可能依然会非常贵 …
在细细看了一番关于 Zolgensma 的定价过程和对比后，大家不难发现，从药企的角度而言，Zolgensma 的天价几乎从一开始就注定了的：
如果没有这样的价格和销售预期，药企不会去收购这些研发药物的医疗科技公司；
如果没有药企的资金支持，医疗科技公司不会有能力招募最好的科学家团队，针对一些罕见疾病进行研发；
如果没有优秀的科学家参与研发，这些看起来 ” 和大多数人无关 ” 的罕见病患者，或许面对的就不是 ” 有药治，但差钱买 ” 的问题，而是根本无药可救的绝境。
所以，对于所有患有罕见病的患者来说，无论是否有能力支付这样的天价药，有效的新药物的出现，都不应该是一件坏事。
面对这样无奈的现实，大众也只能保持耐心和期待。
期望着随着科研团队继续研究，能够给更多患上曾经无药可治、难治的疾病患者带来治愈的希望；
期望着医疗保险系统和制药公司的合作、医保系统的完善，能够让更多患者有机会抓住这份希望；
最后随着时间的推移，药价能够降低，今后无论是从技术上还是从资金上，普通人战胜罕见病，都不再是一个无法完成的挑战 …
ref:
https://www.cnbc.com/2019/05/24/fda-approves-novartis-2-million-spinal-muscular-atrophy-gene-therapy.html
At $2.1 million, newly approved Novartis gene therapy will be world’s most expensive drug
https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-announces-innovative-zolgensma-gene-therapy-access-programs-us-payers-and-families
