李咏的爱妻哈文，去年 8 月曾在微博发文：
” 艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？”
然而，在李咏离开的整整一个月后
终于，就在 27 日
一款精准抗癌药，在美国 FDA 正式上市！
针对 17 种肿瘤
有效率可高达 75%！
这是有史以来第一款 TRK 抑制药物
第一款与肿瘤类型无关的 ” 广谱 ” 抗癌药
对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有奇效
这无疑是最最振奋人心的重磅好消息
人类医学史上的又一伟大创举和传奇！
美国上市时间：2018 年 11 月 26 日
批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）
药物名称：Vitrakvi（又名 Larotrectinib）
药物功效：有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症
针对群体：患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造商：Bayer（拜耳）和 Loxo Oncology 共同研发
1、何时上市？
昨天，美国时间 11 月 26 日，抗癌药物 Vitrakvi 已经在美国正式上市。
Bayer 和 Loxo Oncology 公司联合宣布，FDA 已加速批准了其上市的时间。
Vitrakvi 成为了第一个正式批准上市的口服 TRK 抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的 ” 广谱 ” 抗癌药。
在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。
2、适应年龄？
婴儿至老年人均可适用。
3、能治疗什么？
可有效治疗的类型：
肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤
胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤
唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌
乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等 17 种
Vitrakvi 用于治疗携带 NTRK 基因融合（ ( gene fusion ) ）的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。
LOXO-101 是一个靶向药，针对的是 NTRK1、NTRK2 或者 NTRK3 基因融合的肿瘤患者。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织 / 细胞 / 部位），只要有 NTRK 基因融合，就可以使用 Vitrakvi 进行治疗。
所以，癌症患者可去做一下基因检测，一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有，那么就很有可能被该药物治愈！
（来源 FDA 官网）
4、多久会见效？
根据 FDA 公布数据显示，73% 的患者反应时间为 6 个月以上，63% 的患者反应时间为 9 个月以上，39% 的患者反应时间为 12 个月以上。
美国 FDA：” 精准抗癌，有效率高达 75%”！
效果到底有多惊艳？
2018 年 2 月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药 Vitrakvi（又名 larotrectinib）的 3 项安全性，和有效性临床研究结果显示 :
对于年龄为 4 个月至 76 岁的患者，针对 17 种不同癌症治疗的总体有效率为 75％。
这项结果随后也被 FDA 所证实。
（来源：《新英格兰医学杂志》）
紧接着，2018 年 10 月举行的欧洲肿瘤医学协会会议（ESMO2018）上，一项关于抗癌药 Vitrakvi 治疗涵盖 24 种独特肿瘤类型的 TRK 融合癌症成人，及儿童患者的临床数据显示：
总缓解率：80%
部分缓解率：62%
完全缓解率：18%
令人振奋的数据不止这一点！
下面这些是临床接受抗癌药 Vitrakvi 治疗的最新部分案例：
胃肠间质瘤：
55 岁男性
治疗前：癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔
治疗后：接受了 9 个周期治疗后奇迹出现，肿瘤明显缩小，目前正在接受第 10 周期治疗。
儿童纤维肉瘤：
16 个月大的的婴儿
治疗前：经过基因检测后发现 ETV6-NTRK3 突变，接受了 3 次手术和化疗，效果依然不明显。
治疗后：接受抗癌药 Vitrakvi 成人剂量的液体制剂治疗 3 周期后，MRI 磁共振显示肿瘤体积减少 90％！
乳腺癌：
50 岁女性
治疗前：这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗，无奈最后肿瘤还是复发了，情况很严重
治疗后：使用了抗癌药 Vitrakvi 治疗 20 天之后，裸露的肿瘤几乎消失了。
未分化肉瘤：
41 岁女性
治疗前：患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部，很快要填满肺部了。
治疗后：迅速解决呼吸困难和低氧血症。2 个周期后，大部分肿瘤消失，12 个周期后，肿瘤组织几乎完全消失！
经临床试验，服用这款药也会有一些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。
和所有药物一样，这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道 Loxo 已经开发出第二代 TRK 融合基因突变抑制剂 LOXO-195，用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。
价格多少，能不能用的起？
27 日晚 Loxo Oncology 公司也公布这款新药的价格：
成人胶囊批发采购费用：32,800 美元，30 天用量
儿童口服液配方的费用：起价为每月 11,000 美元，根据患者的表面积计算
高昂的价格也引起了患者家庭的质疑。
目前拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为 20 美元或更低。
他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供 Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前 3 个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
（来源：《Forbes》）
为何能治疗多种不同类型的肿瘤？
这款药是有史以来第一款 TRK 抑制药物。
TRK，是原肌球蛋白受体激酶 ( tropomyosin receptor kinase ) 是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而 NTRK 是编码 TRK 的基因。在罕见情况下，NTRK 基因会与其它基因融合，导致 TRK 信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。
虽然这些肿瘤来源不同，从表面上看千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带 TRK 融合基因突变，而且依赖这个突变基因提供生长信号。
正因为它们本质都依赖 TRK 基因，才会都对 TRK 靶向药物产生积极响应。
多少人将会获得新生的希望？
据统计，在美国，每年大约 2000 到 3000 人罹患与 NTRK 有关的癌症。
这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到 1%，但在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中很常见。
肿瘤专家：
对肿瘤患者来说，它不是 ” 万能钥匙 “
28 日上午，记者也就这种 ” 广谱 ” 抗癌药的相关问题，咨询了浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞，她表示，Vitrakvi（Larotrectinib）是有史以来第一款针对 TRK 融合基因突变类型肿瘤的口服药物，这在肿瘤精准药物治疗上具有里程碑意义。
但目前为止，这个药还不能说是治愈 NTRK 融合基因的神药，不过对这部分罕见突变患者的有效率是前所未有的，属于里程碑式的突破！
不过这种药对肿瘤患者来说，并不是意味着找到了 ” 万能钥匙 “。因为 TRK 融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到 1%，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。
更为现实的问题是，该药物的治疗费用非常昂贵，从报道资料来看，成人患者一个月的治疗费用超过 3 万美元。在没有医保或商业保险覆盖的前提下，并不是每个患者都能够负担得起的。
单医师说，LOXO-101（Vitrakvi）是一个靶向药，针对的是 NTRK1、NTRK2 或者 NTRK3 基因融合的肿瘤患者。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，这就意味着不管什么癌种（组织 / 细胞 / 部位），只要有 NTRK 基因融合，就可以使用 Vitrakvi 进行治疗。
癌症患者可去做一下基因检测，如果有 NTRK 基因融合，那么希望就在不远处等着你！永远不要轻易放弃！
背景资料：
目前癌症已经成了人类最大的克星
今年 9 月 12 日，世界卫生组织下属国际癌症研究机构（IARC）发布了 2018 年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》：
2018 年全球新增 1810 万例癌症病例（男性 950 万，女性 860 万），死亡人数达 960 万（男性 540 万，女性 420 万），全球癌症负担进一步加重。
与此同时，在《中国恶性肿瘤学科发展报告（2017 年）》中显示：
全国每天约 1 万人确诊癌症， 每分钟约 7 人确诊患癌，从 0 岁到 85 岁，一个人患癌风险高达 36%。中国恶性肿瘤发病人数居全球第一，每 10 个病患中就有 2.2 个中国人！肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌排在发病率前五位。
肺癌、乳腺癌分别居中国男性、女性肿瘤发病首位！
综合： 旧金山湾区华人资讯、都市快报
编辑 李鹏
值班主编 张雷
